医管局首次引入新药 为脊髓肌肉萎缩症病人提供基因疗法

發佈日期: 2023-12-16 16:43
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医管局首次引入新药,为脊髓肌肉萎缩症病人提供基因疗法。

引入的新药叫「阿哌奥诺基」。医管局指,与医管局现有两款药比较,新药毋须多次持续脊髓注射或长期服用口服药物,而只需接受静脉注射一次。临床数据显示,注射新药七年半后,疗效仍然存在。

医管局指,新药适用于六个月或以下婴儿,亦会为七至十二个月大婴儿作额外评估,新药要自费,但已获纳入关爱基金昂贵药物资助范围。

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