醫管局首次引入新藥 為脊髓肌肉萎縮症病人提供基因療法

醫管局首次引入新藥，為脊髓肌肉萎縮症病人提供基因療法。

引入的新藥叫「阿哌奧諾基」。醫管局指，與醫管局現有兩款藥比較，新藥毋須多次持續脊髓注射或長期服用口服藥物，而只需接受靜脈注射一次。臨床數據顯示，注射新藥七年半後，療效仍然存在。

醫管局指，新藥適用於六個月或以下嬰兒，亦會為七至十二個月大嬰兒作額外評估，新藥要自費，但已獲納入關愛基金昂貴藥物資助範圍。