港大研究利用罕見病患者幹細胞測試不同療法尋最合適治療 成全球首例

發佈日期: 2024-04-17 19:01
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港大研究利用罕見病患者的幹細胞測試不同療法,找出最合適的治療,是全球首例。

江先生十多歲時確診原發性免疫缺陷病,口腔受念珠菌感染、皮膚潰爛,更一度失去九成視力。最後服用原本治療風濕病的藥物,病情得以受控。

罕見病患者江先生稱:「病情吃了藥之後,受控了很多。現在身體情況可以正常上班,日常生活也沒有甚麼影響,幾乎感受不到有副作用。」

為何會用到風濕病藥?全靠港大醫學院和劍橋大學共同開創的一個新型幹細胞平台,會從罕見病患者身上抽取血液細胞,重新改造為「擴展潛能幹細胞」作為所患的疾病模型。然後測試不同療法,確定最有效和最安全的治療方案。

港大醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦表示:「當醫生或病人真的沒有更好的藥和病人商量,雖然這個病沒有甚麼科研,但因為沒有辦法,會否想試一下用這個藥。幸好每一個病人用這個平台的技術,發覺選對藥,其實效果都非常好,變成個人化。」

團隊表示,利用新型幹細胞平台,令以往視為無法治癒的「孤兒疾病」增加治療的機會,避免延誤診治及減輕治療費用。

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