醫管局引入適合脊髓肌肉萎縮症嬰兒患者新藥 注射一次可改善病情
發佈日期: 2023-12-16 19:45
港澳
罕見病脊髓肌肉萎縮症的病人，要長期服用藥物及接受多次脊髓注射，醫管局引入適合嬰兒患者的新藥，只要注射一次，便可改善病情。
患者家長說：「希望你平安，快高長大。」
這個願望對患有脊髓肌肉萎縮症的嬰兒來說，並不容易達成。這個十個月大的男嬰，出生兩周後患上脊髓肌肉萎縮症一型，手腳舉不起，隨後接受傳統藥物治療。到上月下旬，成為全港首名接受基因療法「阿哌奧諾基」的患者。
正常人有基因產生控制手腳活動的蛋白質，脊髓肌肉萎縮症患者的相關基因出現缺陷，產生不到蛋白質，中樞神經調節不到自主肌肉的運動能力，肌肉會逐漸無力、萎縮。基因療法是把良好基因注入病人體內，讓他們產生到蛋白質。
兒童醫院及港大醫學院臨床副教授陳凱珊稱：「嬰兒的雙手拿東西時明顯更有力及快捷了，另外遞高雙手拿玩具時，都比以前敏捷了。」
新藥比醫管局目前兩種藥物更方便病人，毋須接受多次脊髓注射或長期服用口服藥物。
醫管局總藥劑師李成章說：「只需要一次作靜脈注射，一小時就可以免除一些病人長期地需出出入入醫院，其實大家都知道是很辛苦的。」
臨床數據顯示，注射新藥七年半後療效仍然存在，適用於六個月或以下尚未有症狀或已出現症狀的嬰兒；七至十二個月大患者會作額外評估。
醫管局指病人要自費新藥，但已獲納入關愛基金極度昂貴藥物資助範圍。
