中大學者無懼資金人才競爭激烈 專注研發小腦萎縮症藥物救人

發佈日期: 2023-05-07 10:00
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有學者專注研究罕見病,期望將成果產業化,開發新藥治病救人,但資金和人才競爭激烈,考驗科研人員創新的勇氣和毅力。

試管內全都是果蠅,是陳浩然教授最忠誠的「戰友」,用於研究小腦萎縮症的致病基因。小腦萎縮症屬於罕見遺傳病,每十萬人當中只有約三人患病,患者發病後活動能力會逐漸衰退,無藥可醫。

中大生命科學學院教授陳浩然表示:「很多藥廠不認為這個市場很大,最終就算研發出藥物,都不會有很多人能負擔昂貴的藥費。」

陳浩然在1999年起研究小腦萎縮症。2014年,他的團隊找到稱為「SCA40」的小腦萎縮症致病基因,但距離研發出「解藥」仍有漫漫長路。

77歲的小腦萎縮症患者章容芝,手腳協調都很吃力,病情評估屬於中、晚期,但現時醫學界可以做的很有限。

中大醫學院內科及藥物治療學系名譽臨床副教授陳然欣說:「因為她的手指有點顫抖,我覺得他們被身體困住。其實他們很多時頭腦清晰,但做不到想做的事情,表達不了想表達的東西。」

小腦萎縮症患者人數少,香港已知的約70多人。個案少、研究資源相對緊絀,往往令學者卻步,但陳浩然仍然希望為這群「小眾」病人尋找治療方法。

陳浩然稱:「小腦萎縮症病人在香港有不少,香港是孕育我科研夢的地方。全香港可能只有我一人主力從事小腦萎縮症的研究工作,如果用這個角度去看待我的研究,確實是很孤獨。研究資金整體來說增多了,香港的研究人員亦越來越多。資源更好,而競爭亦更大、更激烈。雖然我一己之力,未必可以在退休前找到完全根治這個疾病的方法。一步一腳印,我們每走一步,都是向目標走近一步。」

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