港大醫學院發現治療肌肉萎縮藥物 或可治罕見遺傳心臟病

港大醫學院研究團隊透過「萬能幹細胞」技術，發現一種治療肌肉萎縮的藥物，可治療罕見遺傳心臟病。

心臟核纖層蛋白病是罕見的遺傳性心臟病，患者會因為缺乏核纖層蛋白，而出現過早衰老及家族心肌病等問題。

港大醫學院2008年開始分析三個患有此病的家庭，共十多人，抽取他們的血液和皮膚細胞研究，透過俗稱「萬能幹細胞」的人工誘導多功能性幹細胞技術，進行藥物測試，發現一種用作治療肌肉萎縮的藥物，能有效令其中一個家庭的幹細胞恢復生產核纖層蛋白的能力。