港大內地合作進行亞洲首宗幹細胞基因移植

港大與深圳和台灣合作，為一名患有罕有遺傳病的病人進行自體幹細胞基因移植，是亞洲的第一宗。

遺傳性異染性腦白質退化症簡稱MLD，是一種罕見的疾病，每十萬人當中約有1.4到1.8人會發病。MLD病人體內因為基因缺陷，缺少一種叫ARSA的酶，導致神經系統傳導受阻，坊間目前未有有效方法可以根治MLD。

廖苡安現時十八歲，五年前MLD發病時無法自理個人衛生，說話與寫字亦有困難，令媽媽很擔心︰「語言表達是相當困難，當時的她沒法跟我說話，也不能吃東西，甚至不能走路。」

廖苡安早前接受治療後情況已有改善，除了能夠正常走路，普通對答和上學都難不到她。

今次是港大與深圳和台灣合作，進行亞洲首宗自體幹細胞基因移植。研究團隊利用基因修復技術改造患者體內的造血幹細胞，令患者體內ARSA酶能夠維持在正常水平。

研究團隊指這種治療方法，其中一個好處是降低免疫排斥反應。香港大學眼科學系及內科學系助理教授連褀周指︰「它是自身的造血幹細胞，不會有免疫排斥，不會像現在的骨髓移植會引起排斥最後引起嚴重併發症甚至死亡。」

港大研究團隊指，手術費加康復治療的費用約為五百萬元，又指掌握今次經驗後，有關技術亦可應用在有類似病理的遺傳病。