中大学者无惧资金人才竞争激烈 专注研发小脑萎缩症药物救人

有学者专注研究罕见病，期望将成果产业化，开发新药治病救人，但资金和人才竞争激烈，考验科研人员创新的勇气和毅力。

试管内全都是果蝇，是陈浩然教授最忠诚的「战友」，用于研究小脑萎缩症的致病基因。小脑萎缩症属于罕见遗传病，每十万人当中只有约三人患病，患者发病后活动能力会逐渐衰退，无药可医。

中大生命科学学院教授陈浩然表示：「很多药厂不认为这个市场很大，最终就算研发出药物，都不会有很多人能负担昂贵的药费。」

陈浩然在1999年起研究小脑萎缩症。2014年，他的团队找到称为「SCA40」的小脑萎缩症致病基因，但距离研发出「解药」仍有漫漫长路。

77岁的小脑萎缩症患者章容芝，手脚协调都很吃力，病情评估属于中、晚期，但现时医学界可以做的很有限。

中大医学院内科及药物治疗学系名誉临床副教授陈然欣说：「因为她的手指有点颤抖，我觉得他们被身体困住。其实他们很多时头脑清晰，但做不到想做的事情，表达不了想表达的东西。」

小脑萎缩症患者人数少，香港已知的约70多人。个案少、研究资源相对紧绌，往往令学者却步，但陈浩然仍然希望为这群「小众」病人寻找治疗方法。

陈浩然称：「小脑萎缩症病人在香港有不少，香港是孕育我科研梦的地方。全香港可能只有我一人主力从事小脑萎缩症的研究工作，如果用这个角度去看待我的研究，确实是很孤独。研究资金整体来说增多了，香港的研究人员亦越来越多。资源更好，而竞争亦更大、更激烈。虽然我一己之力，未必可以在退休前找到完全根治这个疾病的方法。一步一脚印，我们每走一步，都是向目标走近一步。」