医管局首次引入新药 为脊髓肌肉萎缩症病人提供基因疗法

医管局首次引入新药，为脊髓肌肉萎缩症病人提供基因疗法。

引入的新药叫「阿哌奥诺基」。医管局指，与医管局现有两款药比较，新药毋须多次持续脊髓注射或长期服用口服药物，而只需接受静脉注射一次。临床数据显示，注射新药七年半后，疗效仍然存在。

医管局指，新药适用于六个月或以下婴儿，亦会为七至十二个月大婴儿作额外评估，新药要自费，但已获纳入关爱基金昂贵药物资助范围。