医管局引入适合脊髓肌肉萎缩症婴儿患者新药 注射一次可改善病情

罕见病脊髓肌肉萎缩症的病人，要长期服用药物及接受多次脊髓注射，医管局引入适合婴儿患者的新药，只要注射一次，便可改善病情。

患者家长说：「希望你平安，快高长大。」

这个愿望对患有脊髓肌肉萎缩症的婴儿来说，并不容易达成。这个十个月大的男婴，出生两周后患上脊髓肌肉萎缩症一型，手脚举不起，随后接受传统药物治疗。到上月下旬，成为全港首名接受基因疗法「阿哌奥诺基」的患者。

正常人有基因产生控制手脚活动的蛋白质，脊髓肌肉萎缩症患者的相关基因出现缺陷，产生不到蛋白质，中枢神经调节不到自主肌肉的运动能力，肌肉会逐渐无力、萎缩。基因疗法是把良好基因注入病人体内，让他们产生到蛋白质。

儿童医院及港大医学院临床副教授陈凯珊称：「婴儿的双手拿东西时明显更有力及快捷了，另外递高双手拿玩具时，都比以前敏捷了。」

新药比医管局目前两种药物更方便病人，毋须接受多次脊髓注射或长期服用口服药物。

医管局总药剂师李成章说：「只需要一次作静脉注射，一小时就可以免除一些病人长期地需出出入入医院，其实大家都知道是很辛苦的。」

临床数据显示，注射新药七年半后疗效仍然存在，适用于六个月或以下尚未有症状或已出现症状的婴儿；七至十二个月大患者会作额外评估。

医管局指病人要自费新药，但已获纳入关爱基金极度昂贵药物资助范围。