港大研究利用罕见病患者干细胞测试不同疗法寻最合适治疗 成全球首例

港大研究利用罕见病患者的干细胞测试不同疗法，找出最合适的治疗，是全球首例。

江先生十多岁时确诊原发性免疫缺陷病，口腔受念珠菌感染、皮肤溃烂，更一度失去九成视力。最后服用原本治疗风湿病的药物，病情得以受控。

罕见病患者江先生称：「病情吃了药之后，受控了很多。现在身体情况可以正常上班，日常生活也没有甚么影响，几乎感受不到有副作用。」

为何会用到风湿病药？全靠港大医学院和剑桥大学共同开创的一个新型干细胞平台，会从罕见病患者身上抽取血液细胞，重新改造为「扩展潜能干细胞」作为所患的疾病模型。然后测试不同疗法，确定最有效和最安全的治疗方案。

港大医学院风湿及临床免疫学科主任李曦表示：「当医生或病人真的没有更好的药和病人商量，虽然这个病没有甚么科研，但因为没有办法，会否想试一下用这个药。幸好每一个病人用这个平台的技术，发觉选对药，其实效果都非常好，变成个人化。」

团队表示，利用新型干细胞平台，令以往视为无法治愈的「孤儿疾病」增加治疗的机会，避免延误诊治及减轻治疗费用。