有組織促政府檢視脊髓肌肉萎縮症藥物成效 安排成年患者用藥

有病人組織促請政府，盡快為患有罕見病脊髓肌肉萎縮症的成年患者，提供藥物治療。

30多歲註冊社工游嘉敏，自小確診患有脊髓肌肉萎縮症。這個病的患者脊髓內控制運動神經的細胞退化，引致肌肉萎縮，逐漸失去活動能力。

成年脊髓肌肉萎縮症患者游嘉敏說：「家中的外傭要放假的話，我那一天全日都不可以去廁所。所以飲水，我要小心控制自己飲水，我有時要穿尿片，可能由早上七時，一直穿到晚上姐姐(外傭)回來。」

另一名患者，26歲硬地滾球運動員何宛淇希望可以接受藥物治療，避免病情惡化，繼續運動員生涯。

香港罕見疾病聯盟表示，目前有十多名脊髓肌肉萎縮症患者獲安排藥物治療，但當中只有一名是成年患者。

政府的解釋是未有實證顯示，用藥對兒童期發病的成年患者帶來顯著效用。但聯盟指，有國際醫學期刊發表最新研究，指百多名介乎16至65歲患者，用藥14個月後，四成人的活動能力有改善。

香港罕見疾病聯盟曾建平表示：「藥物是幫助到成年SMA(脊髓肌肉萎縮症)患者的時候，正正是這班我們身邊成年SMA患者，由絕望開始有些希望，問題是這個希望是否可以成為現實。」

聯盟促請政府重新檢視藥物成效，盡快安排成年患者用藥。