2018-12-03

醫療︰港大成功研究抑制細胞變異 冀研發侏儒症藥物 2018-12-03 23:25

侏儒症患者骨骼發育異常,除了長得矮小,關節亦較易疼痛和退化。港大的研究發現,有化學物可以成功抑制一種引致侏儒症的細胞變異,有望在將來研發醫治侏儒症的藥物。

四歲的樂樂和姊姊是異卵雙胞胎。父母在她們在一歲半開始長高時,發現樂樂比姊姊矮一截,「O型腳」亦越來越明顯,經基因檢測後證實樂樂患侏儒症。

樂樂父親張先生表示:「擔心她成長有越多的困難,始終侏儒症患者外型和普通人很大分別,擔心她求學被歧視;二來,關節又可能越發退化。」

醫學界已知的侏儒症有二百多種,包括樂樂屬於的MCDS侏儒症。

港大醫學院生物醫學學院教授陳振勝指:「骨骼會不太直,有少許彎曲。行動不便就是最大問題;第二是痛,很多早期治療是建議患者不要走路,暫時沒有藥物改善這個症狀。」

港大近年研究治療MCDS侏儒症的方法,他們以老鼠進行實驗。在患這種病的老鼠的軟骨細胞中,發現到兩種蛋白質因子過度活躍,導致骨骼發育變異。研究人員嘗試在老鼠身上注射一種化學物,抑制這兩種蛋白質因子。一個月後,這些老鼠的骨骼畸形均得到矯正,恢復至正常骨骼九成半的水平。

港大醫學院生物醫學學院講座教授謝賞恩稱:「正常老鼠的骨是直的。這是患有MCDS的老鼠,你會見到是彎曲的。然後注射藥物後,便恢復了。」

港大下一步將研製藥物進行臨床試驗。

預計何時可研製出藥物?

估計仍需要十年或以上。最大困難是由於實驗中的化學物在生理鹽水中可溶性不高,影響藥物濃度,未必在人體身上有效。研究團隊下一步可能會在已有藥物中找合適的成分研製藥物。

今次研究對其他疾病有沒有幫助?

港大相信,今次的研究會有廣泛應用,包括對糖尿病、器官纖維化,甚至部分癌症研究都有幫助,因為這些疾病都是由於類似的細胞異常情況引起。
			
			

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