港大醫學院發現治療肌肉萎縮藥物 或可治罕見遺傳心臟病

發佈日期: 2018-04-18 15:20
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港大醫學院研究團隊透過「萬能幹細胞」技術,發現一種治療肌肉萎縮的藥物,可治療罕見遺傳心臟病。

心臟核纖層蛋白病是罕見的遺傳性心臟病,患者會因為缺乏核纖層蛋白,而出現過早衰老及家族心肌病等問題。

港大醫學院2008年開始分析三個患有此病的家庭,共十多人,抽取他們的血液和皮膚細胞研究,透過俗稱「萬能幹細胞」的人工誘導多功能性幹細胞技術,進行藥物測試,發現一種用作治療肌肉萎縮的藥物,能有效令其中一個家庭的幹細胞恢復生產核纖層蛋白的能力。

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