有專家倡為罕見病立法 制定預防與治療政策
發佈日期: 2017-11-18 20:06
港澳
科研進步，越來越多新藥研發出來治療罕見病。有專家建議仿傚外國，為罕見病立法，制定預防及治療政策。
二十三歲的周佩珊是脊髓肌肉萎縮症患者，正在讀大學三年級，多年來雖然接受過不同治療和手術，但活動能力仍然逐漸變差，現在只有右手兩隻手指可以活動。
脊髓肌肉萎縮症患者周佩珊表示：「我記得我十多歲時，曾經掉了一支筆下來，就永遠都再拿不起那支筆，那一刻是很難過，有些東西明明好理所當然，今日還做到的事，明日就突然做不到了。」
脊髓肌肉萎縮症是隱性遺傳病，運動神經元退化，導致肌肉無力及萎縮。去年底美國有藥廠研發出新藥，改善肌肉能力，但面對首年六百萬，之後每年三百萬的藥費，病患者都覺得很無助。
周佩珊指：「其實都是一些我不會賺到的錢，那一刻呆了，甚至與其他病人一起哭了出來。」
香港醫院藥劑師學會會長崔俊明指：「公營機構看成本效益，看看入院是否少了，生存率是否高了，最要緊是有多少人受惠。六百萬元可能醫治很多名糖尿病人，用很多新藥。」
崔俊明又說，罕見病人數少，臨床研究有先天困難，藥費自然較昂貴，從成本效益角度，罕見病藥物會比下去。現時全球已發現的罕見病約有六千種，每七十人就有一人患罕見病。有建議指香港應仿傚英、美、台灣等地方，為罕見病下定義及立法，與其他疾病藥物分開處理。
新界東議員張超雄表示：「我們現在連罕見病的定義都沒有，更加沒有就罕見病藥物及防止、預防，藥物的使用有一套政策。」
把罕見病分開處理後，錢從何來是下一步要討論的問題。上月特首林鄭月娥，回應脊髓肌肉萎縮症患者，指不是金錢的問題，是藥廠無意在香港註冊藥物，有意見認為政府有責任提供誘因。
張超雄表示：「就要政府與它做一個合約，引進了之後能夠怎樣長遠承擔一個藥費。」
香港醫院藥劑師學會會長崔俊明指：「我那種藥的專利權有多久，你會不會延長多些，讓我可以在市場長一些，其實外國都是這樣做，台灣都是這樣做。」
